Prvý a jediný liek v Európe, schválený pre liečbu hyperfenylalaninémie

Merck Serono, divízia firmy Merck KGaA, Darmstadt, Nemecko oznámila, že Európska komisia udelila marketingové oprávnenie pre sapropterín dihydrochlorid na liečbu hyperfenylalaninémie (HPA) u pacientov s fenylketonúriou (PKU) alebo s deficitom tetrahydrobiopterínu (BH4). Tento liek, ktorý bol predtým Európskou liekovou agentúrou (EMEA) uznaný ako Orphan Drug (liek na ojedinelé ochorenie), je prvým liekom schváleným v Európe na liečbu HPA v dôsledku PKU alebo deficitu BH4.

"Do dnešného dňa nebol v Európe dostupný žiadny liek na liečbu pacientov trpiacich HPA, dedičným ochorením, ktoré môže spôsobiť vážne poškodenie mozgu u detí a zanechať prechodné až trvalé následky, ktoré pretrvávajú aj u dospelých v prípade, ak sa počas celého života nedodržiava prísna diéta", povedal Roberto Gradnik, viceprezident divízie Merck Serono pre Európu. „Schválením tohoto lieku umožňujeme pacientom prístup k účinnej liečbe s možnosťou lepšej kontroly hladiny fenylalanínu v krvi, čo prispeje k zlepšeniu kvality ich života a môže u nich v konečnom dôsledku znížiť riziko trvalého mentálneho poškodenia„, dodal. Prísna diéta spočíva vo vynechaní alebo obmedzení príjmu mäsa, rýb, orechov, mliečnych výrobkov a niektorých druhov zeleniny a ovocia.

Autor článku: TASR

Dátum zverejnenia: